科學的存在都是依據對未知事物的新發(fā)現，疾病給人帶來的是傷害是巨大的，但科學研究給病人帶來了新的希望。以下是范文社網小編為大家整理的史上最貴藥獲批臨床治療SMA只需一次靜脈注射相關參考資料，希望能幫助到大家，歡迎你的閱讀。
近日，中國藥監(jiān)局藥品審評中心公示，諾華在中國遞交的臨床試驗申請，已獲得臨床試驗默示許可。這一款藥物是治療脊髓性肌萎縮的AAV基因治療藥物Zolgensma，一針212.5萬美元（折合人民幣約1348萬元），被稱為“史上最貴藥物”。
此前2021年10月21日，該藥物所提交的臨床試驗申請獲得受理。這種藥可以治療SMA，這是一種運動神經元性疾病，有致病基因可以遺傳?；颊咧恍杞邮芤淮戊o脈注射，就能實現長期緩解甚至治愈。
由于價格太高，普通人根本買不起這樣的藥！于是，就有人批評諾華不尊重生命，是以孩子的生命做要挾，這是一種定價失控的行為。而諾華回應稱，這種療法的費用，比目前做移植手術的都要便宜。
有專業(yè)人士稱，其實，最有效的預防方法便是婚檢、孕檢以及產檢。針對所有備孕和懷孕的人群，進行脊髓性肌萎縮癥基因檢測。醫(yī)生和家屬都清楚，SMA患者是非常的難護理，患者的全身關節(jié)慢慢地會變形或者萎縮，最后連呼吸都將成為問題。家屬十分希望特效藥物能出現，這樣患者才能得救，家庭才有希望。如今有藥可用，家庭收入卻在罕見病面前也成為一大難題。
有網友稱，當初省下幾百塊錢的產前檢查費用，現在要多花上千倍來收拾這個殘局。應該把這樣的作為反面例子大力宣傳，讓所有的孕婦都來做產前檢查，這才是避免此類事情發(fā)生的合理方案。
中國醫(yī)學界的科學家，生物學家還要進一步努力研發(fā)，西方國家能夠研制出來的藥物，我們中國的科學家也應當能夠研發(fā)，很多治療疾病的一些特效藥物，全部來自西方，為什么中國的醫(yī)學科學治病的藥物而滯后呢？值得我們深思……
每年，中國對科學的研發(fā)投入是巨大的。產出的效果又有幾何呢？投入與產出的比例關系不成正比！端正態(tài)度，虛心求教，把精力用在科研技術上，為國家的科研技術做出應有擔當，應有的貢獻，這才是一個科學家應有的職責，無愧于給予的任何的待遇，為國爭光吧！
